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2020-10-26
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5月28日,仪器信息网直播间首次邀请到6位核酸药物领域的专家,包括高校科研专家、专注于核酸药物研发的药企高管以及核酸药物分析检测技术专家,就当前核酸药物的发展现状、关键研发及质控技术等内容作了深入交流,本次会议共吸引近500位来自制药企业、科研院所 、高校、CRO企业、投资公司的科研及从业人员报名参与,会议现场交流氛围十分活跃。为了让更多未能参加直播的用户学习,小编特将会议报告视频整理成集锦,供网友观看。利用通行修饰策略并结合课题组的突破性核酸递送系统,研发反义核酸、siRNA、核酸适配体和环二核苷酸类药物干式恒温加热器,为病毒感染性疾病和耐药肿瘤的治疗提供更有效的手段,阐述基于中性胞苷脂质材料与功能(寡)核苷酸间氢键/p-p作用包载的靶向性药物研究、其入胞及作用机制,介绍提高制剂靶组织蓄积的策略及体内分布和安全性情况。DNA编码化合物库技术(DEL)是近年来新兴的极具应用前景的新型药物发现技术之一。
该技术能够在较短的时间内设计、合成出数以亿计的DNA编码化合物分子,并得到快速、高效的筛选。本报告将重点介绍:(1)DNA编码化合物库技术;(2)LC-MS技术在DNA编码化合物库中应用,包括对DNA相容的化学反应的表征、DNA编码化合物库合成中的过程检测以及质谱分析技术用于DEL筛选后的化合物确认。寡核苷酸药物被认为是继抗体药物及细胞免疫疗法之后的下一代药物。寡核苷酸药物包括 siRNA、miRNA、ASO、CpG和Aptamer等,理论上可以达到传统药物无法替代的效果,尤其是对遗传疾病、肿瘤、代谢类疾病及罕见病等非常有优势,同时在精准医疗大时代下寡核苷酸药物可以进行个性化开发。目前全球已有8个寡核苷酸药物上市,上百个处于临床研究或临床前研究阶段干式恒温加热器,在中国有1个寡核苷酸药物上市,7个寡核苷酸药物获批进行临床研究,其中有3个是近两个月内批准的。面对如此快速发展的势头,寡核苷酸药物的生产与质量研究至关重要,尤其是建立科学可靠的质量控制和杂质研究方法更为紧迫。